海通医药 | 礼来宣布扩大与 ProQR 的 RNA 编辑技术合作，基因编辑疗法前景可期

　　投资要点

　　礼来与 ProQR 扩大在 RNA 编辑技术方面的合作，协议总里程碑高达 37.5 亿美元。根据礼来官网公告，12 月 22 日，礼来宣布扩大与 ProQR 的合作协议，扩大在 RNA 编辑领域的合作。这项合作最初于 2021 年 9 月宣布，内容为利用ProQR 专有的 Axiomer®RNA 编辑平台开发肝脏和神经系统疾病的靶向疗法。本次扩展协议，礼来将被准入 ProQR 的 Axiomer 平台的中枢和外周神经系统的其他靶点，ProQR 将获得 7500 万美元的预付款和股权投资，礼来还将有权以5000 万美元的价格行使进一步扩大合作关系的选择权。根据双方于 2021 年 9月签订的原始协议以及新签的扩大协议，ProQR 总共有资格获得约 37.5 亿美元的研究、开发、商业化里程碑付款，以及最多达中个位数的销售分成。

　　ProQR 的 Axiomer®RNA 编辑技术具有治疗多种致病突变的潜力。ProRQ 的核心技术为 Axiomer®RNA 编辑技术，能通过募集人体内源性的 ADAR（作用于 RNA 的腺苷脱氨酶）来高特异性的编辑 RNA 中的单个核苷酸。该技术能将RNA 中的腺苷(A)变为肌苷(I)，而后肌苷将被翻译为鸟苷(G)，从而实现 RNA 中的特定位臵的核苷酸从 A 变为 G 的编辑，进而将具有致病突变的 RNA 修正回正常（野生型）的 RNA 形态，达到调节蛋白质表达、预防或治疗疾病的目的。由于该 RNA 编辑技术利用的是人体内源性的酶 ADAR，不需要引入人体细胞中不存在的蛋白质，因此其药物制造和药物递送过程相比其他基因疗法、基因编辑技术更为简单。此外，编辑 RNA 而非 DNA，对机体产生的影响是短暂的，从而减少了形成永久性副作用的风险。由于具备通过将 RNA 中的特定位臵的核苷酸从 A 变为 G 从而改变蛋白表达的功能，Axiomer®RNA 编辑技术有潜力治疗大量的致病突变。

　　全球仅 13 款基因治疗药物获批上市，基因疗法前景广阔。根据 Insight 数据库，截至 2023 年 1 月 2 日，目前全球共有 1102 条基因治疗管线，全球仅有 13 款基因治疗药物获批上市，5 款药物处于上市申请阶段，26 条药物管线处于 III 期临床阶段。绝大多数管线处于早期临床阶段。目前国内尚无批准上市或者申请上市的基因治疗药物，仅有 5 条药物管线处于 III 期临床阶段，进度落后于全球。我们认为未来随着新的基因疗法逐渐获批，全球和中国的基因治疗市场将逐渐打开，前景值得期待。